特集:RNA干渉
日本でも進む新薬開発への応用

中島林彦(日本経済新聞つくば支局長)
200311

日経サイエンス 2003年11月号

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 日本でもRNA干渉を利用した創薬の基礎研究が進んでいる。例えば武田薬品工業は2月,すい臓細胞の表面にあるGPR40というタンパク質が,インスリン分泌に重要な役割を果たすことをRNA干渉を利用して突き止めたと発表した。糖尿病治療薬の有力な手がかりになると期待されている。
 RNA干渉を事業の中核としたベンチャーも誕生,製薬企業と共同で遺伝子の機能解析や未知の有望遺伝子の探索,治療薬の開発などに取り組んでいる。最も目立つ活動をしているのは,茨城県つくば市にある久光製薬の研究施設内に本拠を置くジェノファンクション。久光製薬の遺伝子研究部門が分離して2年前の春に発足した社員10人ほどの会社だ。
 同社の強みはRNA干渉を細胞内で長期間安定して起こし続ける技術を持っていること。特定の遺伝子の働きを抑える二重鎖の短い阻害RNA(siRNA)を作る合成遺伝子をベクター(この場合は無害化したウイルス)に乗せて細胞に感染させると,その合成遺伝子は細胞内の核に入り込んでsiRNAを継続的に生産し始める。各種の細胞に幅広く導入でき,導入効率が高い。
 このsiRNA発現ベクターは東京大学の多比良和誠(たいら・かずなり)教授が考案,同社が昨春,東大の技術移転機関(TLO)から独占使用権を得た。社内でさらに磨きをかけ,昨夏以降,受託研究の営業を始めた。
 「ある遺伝子の働きを止めようと従来技術で1年かかって試みても難しかったのが2週間でできた。何度試みてもだめだった疾患モデルマウスも作れた」と野沢厳(のざわ・いわお)社長は威力を話す。
 すでに藤沢薬品工業とエーザイのほか複数の大手製薬企業から研究を受託している。最近では米国立衛生研究所(NIH)や,哺乳動物でRNA干渉を起こすことに成功した米ロックフェラー大学のトゥッシュル(Thomas Tuschl)博士らと共同研究を始めた。日本のベンチャーがNIHと共同研究契約を結ぶのはあまり例がない。